0
Инновационная генная терапия может избавить от "внезапных отёков"
Фото: LaCasadeGoethe</pixabay.com
Наследственный ангионевротический отёк вызван мутациями в гене, который кодирует белок под названием C1.
Заболевание характеризуется внезапными (до нескольких раз в месяц) приступами отёка тканей, которые поражают лицо или горло. Это напоминает аллергическую реакцию, но снять приступ противоаллергическими препаратами нельзя.
У десяти человек, прошедших однократное генное лечение на основе CRISPR, количество «приступов отёка» снизилось на 95% за первые шесть месяцев.
Лечебный генетический материал, созданный учёными из Кембриджа, инкапсулирован в липидные наночастицы, которые поглощаются клетками печени. Терапия направлена на сокращение гена калликреина.
Всем участникам исследования генная терапия была доставлена с помощью одной инфузии.
