FDA одобрило Lamzede для лечения редкого генетического заболевания: альфа-маннозидоза

Альфа-маннозидоз (АМ) - это крайне редкое, прогрессирующее лизосомное расстройство, вызванное дефицитом фермента α-маннозидазы.

Распространённость АМ составляет примерно от 1 на 500 000 до 1 на 1 000 000 детей, родившихся во всём мире. АМ приводит к тому, что клетки организма не могут должным образом расщеплять определённые группы сложных сахаров. Накопление сахаров может повлиять на многие органы и системы организма.

Последствия заболевания значительно варьируются от человека к человеку и прогрессируют с течением времени. Симптомы могут меняться по мере взросления пациента. Это могут быть рецидивирующие инфекции грудной клетки и уха, потеря слуха, искажённые черты лица, мышечная слабость, скелетные, суставные, визуальные и когнитивные аномалии.

Компания Chiesi Global Rare Diseases объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lamzede (velmanase alfa-tycv) для лечения проявлений альфа-маннозидоза (AM) в нецентральной нервной системе у взрослых и детей.

Препарат является рекомбинантной формой человеческой альфа-маннозидазы. Он обеспечивает организм ферментом, который участвует в деградации богатых маннозой олигосахаридов для предотвращения их накопления в тканях.